Era il gennaio del 2007 quando fu varato il Regolamento europeo per lo sviluppo e la sperimentazione dei farmaci per i bambini. Uno l’obiettivo del documento: aumentare il livello di salute dei nostri bambini. Ma come? Attraverso tre strade: lo sviluppo di farmaci studiati per bambini e ragazzi da 0 a 18 anni, la crescita culturale nell’uso di medicinali pediatrici e la ricerca farmacologica etica e di alta qualità, con un’autorizzazione specifica per l’uso pediatrico.
Sono passati dieci anni e l’impatto nel settore farmaceutico è stato positivo. Sono stati sviluppati un centinaio di nuovi farmaci appositamente studiati per la popolazione pediatrica, circa quaranta nuove forme farmaceutiche e più di duecento nuove indicazioni d’uso. Il miglioramento però non si è registrato in tutti i settori: malattie rare, oncologia e neuropsicologia sono tra gli ambiti in cui poco è cambiato. Ne parliamo con il dottor Maurizio Bonati, responsabile del Laboratorio per la Salute materno-infantile e del Dipartimento di salute pubblica dell’IRCCS Mario Negri di Milano.
L’importanza di sperimentare
La fisiologia di un bambino è diversa da quella di un adulto. Non solo: la fisiologia di un infante è certamente diversa da quella di un bambino in età scolare o di un adolescente. Ecco perché la sperimentazione ad hoc è importante. In taluni casi, necessaria. “Se non si conoscono i benefici e i potenziali effetti indesiderati di un farmaco, di una terapia o di un qualsiasi intervento rispetto ai farmaci già a disposizione – spiega Maurizio Bonati – una sperimentazione appropriata consente di confrontare il miglior farmaco disponibile, anche quando non lo si ritenga ottimale, con nuove opzioni, confidando che siano più efficaci e sicure. Se questo non viene fatto, i farmaci vengono somministrati alla cieca, sull’esperienza del singolo medico, senza che ci siano evidenze condivise e riconosciute”.
Pediatri competenti e aggiornati
Se è vero che oggi sono ancora pochi i farmaci pediatrici in circolazione, è altresì vero che un pediatra scientificamente aggiornato sa come utilizzare al meglio i farmaci a disposizione per i piccoli assistiti. Questo accade anche quando i farmaci sono prescritti per usi diversi da quelli per cui sono stati registrati. “Quando un farmaco è utilizzato per indicazioni, pazienti o modalità differenti da quelle per cui è stato messo in commercio – prosegue Maurizio Bonati – si usa il termine ‘off-label’. Esistono pubblicazioni scientifiche che ne documentano efficacia e sicurezza e quindi il medico aggiornato li sa utilizzare nel modo corretto”. La fiducia dei genitori nel proprio pediatra è pertanto fondamentale. Nel frattempo, che la ricerca continui.
